Um garoto de 8 anos no norte de Minnesota é um dos primeiros no país a receber um tipo específico de tratamento de terapia genética.
Colton Beluzzo foi diagnosticado com uma forma de distrofia muscular quando era bebê.
A doença enfraqueceu seus músculos ao longo do tempo.
Mas ele e sua família agora têm bons motivos para serem otimistas.
“Ele é um garotinho extrovertido. Lavações para brincar lá fora”, disse Morgan Beluzzo, mãe de Colton.
Colton Beluzzo também gosta de pescar, andar de cavalos e até dar seus próprios relatórios meteorológicos na câmera.
WCCO
Mas quando ele tinha 7 meses, Colton Beluzzo foi diagnosticado com Distrofia muscular de Duchenne – Uma condição rara que afeta 1 em 5.000 crianças, principalmente meninos. Isso enfraquece os músculos ao longo do tempo, e a maioria das pessoas com DMD não mora além dos 30 anos.
“Quando começou, na idéia. Você nem pensou nisso e uma possibilidade”, disse Dan Beluzzzo, pai de Colton.
No ano passado, Colton Beluzzo chegou ao ponto em que teve dificuldade em levantar -se. Foi quando a família Horo soube que o Dr. Peter Karachunski, da M Health Fairview Masonic Children’s Hospital, teve um tratamento inovador que ele queria experimentar.
“Sim, estamos otimistas. E é o primeiro tratamento desse tipo em sua classe”, disse Karachunski.
Em dezembro, os médicos colocaram essencialmente uma cópia do gene da distrofina em vírus e depois injetaram esse vírus no corpo de Colton Beluzzo.
“Isso se espalha e entra nas células musculares”, disse Karachunski.
O vírus não é prejudicial, mas o gene que está carregando é conhecido por travar a progressão da DMD.
A esperança é que essa terapia diminua a doença de Colton Beluzzo, ganhando tempo para ele receber outros tratamentos no futuro.
“Estávamos aterrorizados. É assustador”, disse Morgan Beluzzo. “Eles estão injetando seu filho com um vírus, essencialmente”.
Mas os pais de Colton Beluzzo, Morgan e Dan, sabiam que não tinham muitas outras opções.
E até agora, os resultados foram abertos. Em três meses, eles assistiram seu filho ficar mais forte. Ele é capaz de subir e descer as escadas no Histu. E se Colton Beluzzo fizer o que quer, ele estará jogando beisebol no time.
“Apenas seus níveis de energia são mais altos. Ele pode fazer as coisas. Ele está jogando muito mais”, disse Dan Beluzzzo.
“É incrível, é incrível que pudéssemos fazer isso acontecer para o nosso filho”, disse Morgan Beluzzo.
Karachunski disse que há muito mais tratamentos para distrofia muscular que atualmente estão em ensaios clínicos que ele acredita que podem ajudar Colton Beluzzzo no futuro.
Nota do editor: uma versão anterior deste artigo apresentou a manchete que descreveu por engano Colton Beluzzo como o primeiro americano a receber o esboço do tratamento no artigo. Isso corrigiu Ben para refletir que ele é o primeiro a recebê -lo.
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